重要な分類の一つは、従来の低分子医薬品（通常、化学合成から得られる）と生物学的製剤（組み換えタンパク質、ワクチン、治療的に用いられる血液製剤（IVIGなど）、遺伝子治療、細胞治療（例えば、幹細胞治療）を含む）との間の分類である。