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多発性硬化症

脱髄性自己免疫疾患である多発性硬化症の治療に、高用量のビオチン（300 mg/日＝食事摂取基準の10,000倍）が臨床試験で用いられている。その仮説は、ビオチンが神経細胞のミエリン鞘の再髄鞘化を促進し、神経変性を遅らせるか、あるいは逆転させるのではないかというものである。そのメカニズムとしては、ビオチンがミエリン合成の主要な律速酵素であるアセチル-CoAカルボキシラーゼを活性化すること、およびエネルギー産生を促進することで軸索の低酸素状態を軽減することが提唱されている。臨床試験の結果はまちまちで、2019年のレビューでは、多発性硬化症の症状とビオチンとの関連についてさらなる調査を行うべきであると結論づけている。一方、より多くの臨床試験を対象とした2020年の2つのレビューでは、有益性に関する一貫したエビデンスはなく、疾患活動性の増加と再発リスクの上昇に関するいくつかのエビデンスが報告されている。