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世界各国政府は、すべての代替治療法を使い果たし、臨床試験の参加基準に合致しない患者に対して、承認前に薬物へのアクセスを認める規定を設けている。同情的使用(compassionate use)、拡大アクセス(expanded access)、指名患者供給(named patient supply)のラベルの下にグループ化されることが多く、これらのプログラムは、アクセス基準、データ収集、プロモーション、薬物流通の管理を定義する国によって異なる規則によって管理されている。