治療薬（経口薬または注射薬）として、ピリドキシン欠乏症、鉄芽球性貧血、ピリドキシン依存性てんかん、特定の代謝異常、イソニアジド治療の副作用、およびある種のキノコ中毒の治療または予防に用いられる。イソニアジドは結核の治療に用いられる抗生物質である。一般的な副作用には手足のしびれがある。ビタミンB6との共同治療はしびれを緩和する。ピリドキシン依存性てんかんは、典型的な抗てんかん医薬品では改善しない、まれな乳児てんかんの一種である。