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Genetic therapies

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== Stock Information ==
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==Summary==
{{Infobox company
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| logo = Vertex logo.svg
| type = {{Sector|Health Care}}
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| foundation = 1989
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* [[Wikipedia:Reshma Kewalramani|Reshma Kewalramani]], M.D., President and [[:en:Chief executive officer|CEO]]
* Stuart A. Arbuckle, Executive Vice President and Chief Commercial Officer
* Michael J. Parini, Executive Vice President and Chief Legal, Administrative and Business Development Officer
* [[Wikipedia:Jeffrey Leiden|Jeffrey Leiden]], M.D., PhD, Executive Chairman
* David Altshuler, M.D., PhD, Executive Vice President, Global Research and Chief Scientific Officer
* Amit K. Sachdev, Executive Vice President and Chief Patient Officer
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'''Vertex Pharmaceuticals, Inc.''' は、[[:en:Boston, Massachusetts|マサチューセッツ州ボストン]]に本社を置く、アメリカのバイオ医薬品企業である。[[:en:combinatorial chemistry|コンビナトリアルケミストリー]]ではなく、[[:en:Drug design|合理的な薬剤設計]]という明確な戦略を採用した最初のバイオテック企業の一つである。マサチューセッツ州サウスボストンに本社を置き、[[:en:San Diego, California|カリフォルニア州サンディエゴ]]、[[:en:Oxford, England|英国オックスフォード]]近郊のミルトン・パークに3つの研究施設を有している。

__TOC__

==History==

Vertex は、1989年に[[Wikipedia:Joshua Boger|Joshua Boger]]とKevin J. Kinsellaによって設立された。

この会社の始まりは、[[Wikipedia:Barry Werth|Barry Werth]] が1994年に出版した『[[Wikipedia:The Billion-Dollar Molecule|The Billion-Dollar Molecule]]』で紹介され、2014年に出版された''The Antidote: Inside the World of New Pharma''でさらに記載されています。

2004年には、その製品パイプラインは、ウイルス感染症、炎症性および自己免疫疾患、および[[:en:cancer|癌]]に焦点を当てていた。

2009年には、ボストン地域の1,200人を含む約1,800人の従業員がいた。 2019年には約2,500人の従業員がいた。

2011年後半から、Vertexは[[:en:S&P 500|Standard & Poor's 500]]のベストパフォーマンス企業の上位15社にランクインしている。Vertexの株式は同時期に250％増加した。
2014年1月、Vertexは[[:en:Cambridge, Massachusetts|マサチューセッツ州ケンブリッジ]]から[[:en:Boston, Massachusetts|ボストン]]への移転を完了し、8億ドルを投じた新しい複合施設に入居した。南ボストンのウォーターフロントに位置し、同社の歴史上初めて、グレーターボストン地域の約1,200人のVertex社員全員が一緒に働くことになった。

2019年1月23日、VertexのCOO兼暫定CFOであるIan Smithは、確立された会社の[[:en:code of conduct|行動規範]]規則に違反した非公開の個人的な行動を理由に解雇された。同年6月、VertexはExonics Therapeuticsを最大10億ドルで買収し、CRISPR Therapeuticsと協力して、[[:en:Duchenne muscular dystrophy|デュシェンヌ型筋ジストロフィー]]と1型筋ジストロフィーの治療法の開発を強化すると発表した。

2019年9月、同社はSemma Therapeuticsを現金9億5000万ドルで買収すると発表した。 Semma Therapeuticsは、「数百万個の交換用β細胞を保持し、グルコースとインスリンを通すが、免疫細胞を排除する小型の移植可能なデバイス」を開発した。

2020年4月1日、前最高医学責任者のReshma Kewalramaniは、Vertex Pharmaceuticalsの社長兼最高経営責任者に就任した。前CEO兼社長のJeffrey Leidenは、2020年4月1日付で取締役会のExecutive Chairmanの役割に移行した。 Leiden博士は、2023年4月までExecutive Chairmanを務める。

==Medicines==
===Ivacaftor, lumacaftor and tezacaftor===
2012年、[[Wikipedia:ivacaftor|ivacaftor]]は、米国における嚢胞性線維症の患者数が20万人未満であることを示す[[Wikipedia:orphan drug|orphan drug]]に指定された。2012年1月31日、Vertexは、G551D遺伝子[[:en:mutation|変異]]を有する6歳以上の患者を対象に、[[:en:cystic fibrosis|嚢胞性線維症]]の症状ではなく根本的な原因を治療する最初の薬剤KalydecoをFDAに承認させました。米国では、3万人の方が嚢胞性線維症を患っている。

そのうち約4％の1,200人がG551D遺伝子変異を有している。2017年、Vertexは年間31万1,000ドルで販売した。

Vertexは、F508delと呼ばれる嚢胞性線維症（CF）で最も一般的な突然変異に対しても、ivacaftorと別の薬剤（[[Wikipedia:lumacaftor|lumacaftor]]）との併用を検討し、2012年に最初の結果を発表した。Vertexは、[[:en:Cystic Fibrosis Foundation|嚢胞性線維症財団]]から7,000万ドルの支援を受け、13年の研究開発期間を経て本剤を製造した。

英国では、特定の患者さんに期間限定で薬を無償提供した。その後、病院はこれらの患者に対して薬剤の支払いを継続することを決定した。英国の機関は、[[:en:Quality-adjusted life year|質調整生存年]]（QALY）あたりのコストを33万5,000ポンドから127万4,000ポンドと見積もっており、[[:en:National Institute for Health and Care Excellence|NICE]]の基準値である2万ポンドから3万ポンドを大きく上回っている。

2014年11月5日、Vertexは、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）遺伝子にF508del変異が2コピーある12歳以上の[[:en:cystic fibrosis|嚢胞性線維症]]患者を対象とした、lumacaftorとivacaftorの完全な共同製剤化された併用薬の[[:en:New Drug Application|新薬申請]]（NDA）を[[Wikipedia:FDA|FDA]]に提出したことを発表した。 2015年、FDAは、F508del変異を有する12歳以上の患者のCF治療のために、lumacaftorとivacaftorの併用薬を承認した。この併用薬は「[[Wikipedia:Orkambi|Orkambi]]」の商品名で販売されている。

2017年3月28日、Vertexは嚢胞性線維症患者を対象としたtezacaftor + ivacaftorの二重併用療法の第3相データを発表した。 2018年2月12日、FDAはSymdekoという商品名で販売されている併用療法を承認した。

=== Triple combination treatments ===
2016年、Vertexは、tezacaftor と ivacaftorを組み合わせた新しいグループのCFTRモジュレーターの開発を開始した。 2017年、同社は、CF人口の90％を占める異なる変異を持つ患者に有益性を示す結果を報告した。 2019年10月22日、FDAは、少なくとも1つのF508del変異を持つ12歳以上の患者に対して、Vertexのトリプルコンボ療法「TRIKAFTA（[[:en:Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor|elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor]]）」を承認した。この承認はNDA申請からわずか2ヶ月後のことであった。 TRIKAFTAは、嚢胞性線維症患者の約90％に承認されている。

=== Genetic therapies ===
* 2015年、Vertexは遺伝子疾患の遺伝子編集治療法の開発を目的とした[[CRISPR Therapeutics]]との共同研究を開始した。 2020年5月、CTX001は、輸血依存性βサラセミアについては[[Food and Drug Administration/ja|米国食品医薬品局]]から、[[:en:sickle cell disease|鎌状赤血球病]]および輸血依存性[[:en:beta thalassemia|βサラセミア]]については[[:en:European Medicines Agency|欧州医薬品庁]]から、それぞれ[[:en:Orphan drug|希少疾病用医薬品]]の指定を受けた。
* 2016年、CFを治療するための新たな[[:en:Messenger RNA|mRNA]]ベースの治療薬を開発するためにModernaと協力関係を結んだ。Vertexは [[Moderna Therapeutics|Moderna]]に2,000万ドルの現金を支払い、Vertexが株式と交換できる転換社債と引き換えにさらに2,000万ドルの現金を提供した。また、Vertexは最大で2億7,500万ドルのマイルストーンを支払うことを約束しました。
* 2019年、VertexはArbor Biotechnologiesと、嚢胞性線維症および他の4つの疾患に対する新たな遺伝子導入治療法の開発を進めるための新規タンパク質を発見するための研究協力関係を構築した。
* Vertexの製品パイプラインには、鎌状赤血球症、βサラセミア・デュシェンヌ型筋ジストロフィー、α1アンチトリプシン欠損症、疼痛、APOL1を介する腎疾患などの専門疾患を対象とした薬剤レジメンが含まれている。

=== Historical ===

==== Telaprevir ====
{{Main|[[Wikipedia:Telaprevir|Telaprevir]]}}
2014年、Vertexはtelaprevirの販売を中止した。 2011年5月、[[:en:Food and Drug Administration|米国食品医薬品局]]（FDA）は、[[:en:hepatitis C|C型肝炎]]の経口治療薬としてtelaprevir（Incivek）を承認していたが、telaprevirの開発・商業化は、欧州の販売を[[Johnson & Johnson]]、アジアの販売を[[:en:Mitsubishi Tanabe Pharma|三菱製薬]]と分担していた。telaprevirは[[:en:Protease inhibitor (pharmacology)|プロテアーゼ阻害剤]]である。

==CEO compensation==
2015年、複数のメディアが、Jeffrey Leiden CEOの2014年の報酬を約4850万米ドルと報じた。 Vertexの株主は、2015年と2016年のCEO報酬の減額を選択し、その結果、2016年の利益は1740万米ドルとなった。

== Pricing in the UK ==
Vertexの画期的な嚢胞性線維症治療薬Orkambiの価格設定（患者の国によって異なるが、患者一人当たり年間13万5千米ドルから27万米ドルの価格設定）が、嚢胞性線維症の小児や若年成人の薬へのアクセスを制限しているという主張に基づいた批判は、懸念する親団体によるキャンペーンや、英国の国民保健サービスによる不公平な価格設定の疑惑をもたらした。

2019年3月、Vertexは、薬価に関する[[:en:National Health Service (England)|NHS]]との交渉において、有効期限を迎えたOrkambi 7,880パックの破棄を法的に求められた。

2019年10月24日、[[Wikipedia:NHS England|NHS England]]は、Orkambi、Symkevi、Kalydecoなど、その時点ですでに認可されていた製薬会社の嚢胞性線維症治療薬のすべてと、これらの薬の今後の適応症に対して、より広いアクセスに資金を提供することに合意した。この資金提供契約は、Vertexが[[Wikipedia:NHS Scotland|NHS Scotland]]、スペイン、オーストラリアなど他の地域で払い戻し契約を結んだ直後に締結された。ウェールズと北アイルランドのNHSにも同等の価格条件が提示される予定である。 2020年6月30日、VertexとNHSは、Kaftrioの払い戻しを含む契約を拡大し、欧州委員会による承認を受けて、イングランドのCF患者が欧州で最初にこの医薬品の公的資金を利用できるようになった。

2019年10月までに、VertexのCF医薬品は17カ国で公費助成を受けている。

==Venture philanthropy==
1990年代後半、ベセスダに拠点を置く[[Wikipedia:Cystic Fibrosis Foundation|嚢胞性線維症財団]]は、当時の会長であるRobert Beallの働きかけにより、[[:en:Ivacaftor|Kalydeco]] の開発資金を得るために、小さな新興バイオテクノロジー企業であったVertexへの投資を[[:en:venture philanthropy|ベンチャー・フィランソロピー]]の形で開始した。2014年、CF財団は医薬品のロイヤリティの権利を33億ドルで売却したが、これは財団の2013年の予算の20倍に相当る。ベンチャー・フィランソロピーの支持者は、高い経済的リターンが医薬品開発のスピードアップに貢献し、さらに研究に使える潜在的な金銭的報酬も得られると述べている。

2015年までにKalydecoの年間価格は、患者一人あたり30万ドル以上に引き上げられた。

''Milwaukee Journal Sentinel'' に掲載された記事によると、Vertexの幹部は「株式やストックオプションを現金化することで1億ドル以上の利益を得た」とされ、「ある時、同社の株式の価値が1日で60億ドル以上上昇した」とされている。

嚢胞性線維症(CF)の人々に関わる29人の医師や科学者が、Vertex PharmaceuticalsのCEOであるJeff Leidenに価格低下を嘆願する手紙を出した。

{{Quote|私たちは、少数の患者に対する研究開発のための莫大な費用や、これらの進歩を現実のものとするための市場システムの財政的な複雑さを認識しています。しかし、あらゆる患者支援プログラムにもかかわらず、Vertexが患者の保険プラン（逼迫した州の医療補助プランを含む）に対して、1日2錠で年間29万4,000ドル（一般的な患者の薬剤費総額の10倍）を請求することは、せいぜい見苦しい程度です。この行為は、痛みや苦しみを利用して、投機家に莫大な金銭的利益をもたらしているように見えるかもしれません。その中には、1日で数百万ドルを稼いだと報じられた貴社のトップエグゼクティブもいました（Boston Globe誌、5月29日）。|David M. Orenstein, MD et al.}}

同社はメールで、「公的資金で行われた学術研究が嚢胞性線維症の原因について初期の段階で重要な理解をもたらした一方で、Vertexの科学者たちは、薬剤が承認されるまでに、主に同社から資金提供を受けて14年間の独自の研究を行った」と回答している。

2015年4月15日、マサチューセッツ州ケンブリッジで、嚢胞性線維症財団のJoan Finnegan Brooksは、[[Wikipedia:Life Sciences Foundation|Life Sciences Foundation]]が主催するバイオテック業界のリーダーたちのパネルで、バイオテック業界における患者援護をテーマに、Vertexの役割とベンチャー・フィランソロピーについて話した。嚢胞性線維症を患うBrooksは、VertexによるKalydecoの開発に感謝の意を示す一方で、「（CFFが実施した調査では）25％以上の人が、治療費の問題から投薬を控えたり、投薬を遅らせたり、医師との面談を控えたりしている」と述べた。さらに、「CFFが行ってきたことの一つは、患者アクセスプログラムなどを通じて、患者さんがそのギャップを埋められるようなリソースを開発することです」と述べている。

== See also ==
* [[Wikipedia:Cystic Fibrosis Foundation|Cystic Fibrosis Foundation]]
* [[Wikipedia:Telaprevir|Telaprevir]]

== External links ==
[http://www.vrtx.com/ www.vrtx.com Official HP]
{{NASDAQ-100}}

{{二次利用}}
[[Category:Vertex Pharmaceuticals|*]]

Vertex Pharmaceuticals - Revision history

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